1月26日,百时美施贵宝研发的全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽(通用名注射用罗特西普)通过国家药监局优先审评审批,获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血成人患者,成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药。

β-地中海贫血一种由血红蛋白基因缺陷引起的遗传性血液疾病,广西、广东、福建、湖南、云南、贵州、四川等地高发。造血干细胞移植是目前唯一可根治的治疗手段,但存在配型概率低、年龄限制等问题,对于无法接受移植的成人患者,仅能依靠终身输血与祛铁维持生命。

“中国β-地贫患者面临着严峻的输血困局,尽管《β-地中海贫血的临床实践指南(2020版)》明确规定当患者Hb<90g/L时启动输血计划,每2-5周输血1次,但受限于用血紧张,48.67%的地贫患者无法按时按需进行输血治疗。此外,长期输血会导致铁过载,患者还需配合祛铁治疗,以防过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等引起脏器损伤甚至衰竭,大约有98%的输血依赖型患者对铁过载危害认知不足、祛铁不便及其副作用等导致未能坚持祛铁或常有遗漏。”中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛表示,利布洛泽的获批将打破困局,为患者带来除传统输血及祛铁以外的治疗新选择。

此次获批基于一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心的III期临床研究BELIEVE。主要终点结果显示,治疗第13至24周时,利布洛泽组有21.4%的患者输血负担较基线下降≥33%,近5倍于安慰剂组。治疗48周时,患者血清铁蛋白水平较基线平均下降248 μg/L,而安慰剂组平均升高107 μg/L。

“中国已有十余年未有β-地贫的新药出现,全球首个红细胞成熟剂利布洛泽独有的作用机制可修复患者自身造血功能,改善无效造血。”广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授指出,该药物是中国首个真正意义上针对地贫的治疗药物,仅需每三周皮下注射一次,即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率,显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。这不仅能为患者生活质量带来质的改善,还促进中国地贫治疗的规范化进程。

与此同时,由北京康盟慈善基金会发起、百时美施贵宝支持、中国血液学顶尖专家参与的《地中海贫血规范化诊疗》项目已启动,通过组建地贫高发地区医院联盟,促进地贫规范化诊疗水平提升,同时探索创新药物的临床应用。